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近日，在2018年上海市罕見病/孤兒藥學(xué)術(shù)年會(huì)上，中國工程院院士陳香美說道，“未來最有效的干細(xì)胞療法可能是在罕見病上。”

陳香美，十三屆全國人大代表，中國工程院院士，解放軍總醫(yī)院腎臟病科名譽(yù)主任，2016年度國家科技進(jìn)步獎(jiǎng)一等獎(jiǎng)獲得者，2017年被中央軍委榮記一等功。

罕見病是指發(fā)病率極低的那些疾病，國際確認(rèn)的罕見病有6千至7千種，人類疾病中大約10%屬于罕見病。

雖然帶有“罕見”二字，但一些罕見病在日常生活中是耳熟能詳?shù)?，比如我國《第一批罕見病》目錄中的漸凍癥、新生兒糖尿病、帕金森等等都是人們常常聽到的疾病。

目前，除了藥物治療，科學(xué)家們正嘗試用干細(xì)胞療法為罕見病的治療開辟新路徑。

隨著科學(xué)研究的進(jìn)展，這些新療法中有些已經(jīng)開花結(jié)果，例如上個(gè)月美國批準(zhǔn)了一款基因療法，用于治療發(fā)病率只有十萬分之二至三的罕見病Leber先天性黑蒙10型；再如，在過去幾年里，全球獲批上市的一些干細(xì)胞療法中，部分適應(yīng)癥就是某個(gè)罕見病。